В Институте «Сириус» активно ведутся работы по созданию инновационного медикамента для лечения нейропатии Лебера — редкого генетического заболевания, приводящего к полной утрате зрения. Разработанный экспериментальный препарат, который использует вектор аденоассоциированного вируса, успешно завершил первые стадии клинических испытаний на модельных организмах.
Команда ученых завершила ряд успешных тестов на клеточных культурах, что подтвердило терапевтическую эффективность нового препарата. Однако исследования в области генной терапии заболеваний глаз сталкиваются с определенными трудностями, в частности, с необходимостью проведения сложных хирургических вмешательств. Об этом пишет PRO Город Будущего.
Оптическая нейропатия Лебера — это генетическое заболевание, вызванное мутациями в митохондриальной ДНК, которое приводит к дегенерации зрительного нерва и полной потере зрения. На данный момент генная терапия считается единственным реально эффективным методом лечения этого тяжелого заболевания.
